瑞普替尼是一种激酶抑制剂，通过双重作用机制广泛抑制KIT和PDGFRA激酶信号传导。靶向治疗是不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤（GIST）的主要治疗手段。2020年5月15日，美国FDA宣布批准瑞普替尼作为首个四线治疗药物，用于接受过3种及以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。
在一项瑞普替尼治疗行晚期GIST中的试验中，瑞普替尼降低了85%的疾病进展或死亡风险，并且在先前接受的TKI治疗的患者中具有良好的总体安全性。该试验共纳入129例患者，其中128例患者接受了治疗（85例患者服用瑞普替尼，1次/d,150mg/次；43例患者服用安慰剂）所有PRO,P值均无统计学意义。从基线检查到使用瑞普替尼的C2D1，VAS评分平均提高3.7分，安慰剂组平均下降8.9分（P=0.004；改善或无改变，分别为67% vs 41%）。同样，服用瑞普替尼后，平均PF评分提高了1.6分，服用安慰剂后，平均PF评分降低了8.9分（P=0.004；改善或无改变，68 vs 44%）。瑞普替尼组RF评分平均提高3.5分，安慰剂组se评分平均提高17.1分（P=0.001；改善或无改变，77% vs 50%）。在总体健康和总体生活质量问题上，瑞普替尼组的得分分别平均为0.20和0.28，安慰剂组的得分分别为0.78和0.76（均P=0.001；改善或无改变，分别为74% vs 47%和79% vs 59%）。
根据评估的5项PRO指标，与安慰剂和最佳支持治疗相比较，可以看出瑞普替尼在晚期GIST中为患者提供了作用和身体功能、VAS、整体健康和总体生活质量保持稳定的PRO指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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