培米替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM.适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。
胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，大多数患者在诊断时已处于晚期和/或转移状态，失去了手术切除的机会。其中肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈上升趋势。值得一提的是培米替尼是全球首款胆管癌靶向疗法，有专家们发表了培米替尼的临床试验更新了总生存期数据，该试验入组了146名患者，试验结果为存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。
在接受培米替尼治疗的患者，最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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