泊马度胺在11月12日获批，获批治疗多发性骨髓瘤（MM）。它是继沙利度胺、来那度胺后的第三个可用于治疗多发性骨髓瘤的免疫调节剂类药物，通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向针对性作用，可抑制细胞生长并诱导细胞凋亡，同时还能增强机体自身对肿瘤的免疫反应。
多发性骨髓瘤是全球发病率第二位的血液系统恶性肿瘤。中国多发性骨髓瘤发病率约为1/10万-2/10万，已经成为血液系统第二大恶性肿瘤。该疾病多发于中老年人，近年发病年龄日趋年轻化，而且随着中国人口老龄化程度不断加剧与人均寿命的延长，患者人数将进一步增加。因为硼替佐米和来那度胺难治的复发难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 的预后非常差，其中位生存期为3至9个月。但是接受泊马度胺治疗的病友们效果都比较显著：该研究，共有 81 名患者接受了基于泊马度胺的治疗，48 名患者 (59.3%) 对来那度胺和硼替佐米均无效。总体响应率为 58.7%。5 名患者 (6.7%) 达到完全缓解，13 名患者 (17.3%) 获得非常好的部分缓解，26 名患者 (34.7%) 获得部分缓解。中位随访 11 个月（范围 2-27 个月）后，中位无进展生存期为 9.1 个月（95% CI,5.4 至 12.9 个月）。
但是来那度胺和硼替佐米均难治与非难治患者的中位无进展生存期分别为 5.5 和 12.6 个月，具有统计学意义（P= .04，风险比，0.35，95% CI,0.28 至 0.97）。未达到中位总生存期。重要的毒性包括贫血 (28%)、中性粒细胞减少 (16%)、肺炎 (16%) 和静脉血栓形成 (5%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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