重型再生障碍性贫血（SAA）是一种威胁生命的骨髓衰竭疾病，其特征为全血细胞减少和骨髓细胞减少。对于不适合接受造血干细胞移植的SAA患者，标准治疗方法为免疫抑制疗法（IST），包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢菌素A（CsA），其中马ATG相比于兔ATG更有效。但该疗法存在缓解率低、复发、克隆演变等缺陷；该疗法同时存在治疗费用昂贵、部分患者无法耐受、马ATG供应有限等问题，使许多SAA患者治疗选择受限。艾曲泊帕适用于IST疗效不佳或对IST难治的SAA患者，近期FDA也批准艾曲泊帕联合IST作为SAA患者的一线治疗方案。

　　SOAR（NCT02998645）是一项2阶段、单臂、多中心、开放标签研究。研究目的为探索无ATC方案（艾曲泊帕联合CsA）治疗SAA的有效性和安全性。研究纳入成人SAA患者接受为期6个月的艾曲泊帕联合CsA一线治疗，获得疾病缓解的患者继续接受为期24个月（后减至18个月）的CsA治疗。研究中限制输血。研究中将对患者进行两次疗效评估，间隔≥7天。该研究的主要疗效终点为治疗6个月后的总缓解率（ORR）。根据历史数据，ORR≥30%视为具有临床意义。

　　研究共纳入54例患者，中位年龄为55.0岁（IQR:40.0-67.0），其中63.0%的患者为男性，大部分患者为白种人（40.7%）或黄种人（40.7%）。患者暴露于艾曲泊帕和CsA的中位时间分别为5.7个月（IQR:2.5-5.8）和5.7个月（IQR:2.4-8.1）。艾曲泊帕的中位剂量为150.0mg/天（IQR:100.0-150.0）。该研究达到主要终点，6个月的ORR为46.3%（95%CI:32.6%-60.4%）。25例达到疾病缓解的患者中，2例（6.3%）患者在治疗6个月时达到完全缓解（CR）。该研究的次要终点包括治疗3个月的ORR（40.7%；95%CI:27.6%-55.0%）和治疗6个月的ORR（确定缓解的患者）（37.0%；95%CI:24.3%-51.3%）。

　　52例患者出现不良事件（AE），45例（83.3%）患者出现治疗相关AE（TAE），其中23例（42.6%）患者出现≥3级TAE.最常见的AE为血胆红素增高（40.7%）、恶心（29.6%）、丙氨酸氨基转移酶增高（22.2%）、腹泻（22.2%）。7例（13.0%）患者因AE中止治疗。研究中8例患者死亡（再生障碍性贫血3例、新冠肺炎、出血、多器官功能障碍综合征、发热、血栓症各1例），未出现与治疗相关的死亡事件。

　　SOAR研究数据显示，对于不适合接受ATG治疗的SAA患者，艾曲泊帕联合CsA的一线治疗可以带来获益。鉴于该研究中患者的中位年龄（55.0岁）较大，该治疗方案获得的较高的ORR值得关注。该研究未观察到新的安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)治疗血小板减少缓解率有多少？

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