FDA宣布加速批准他泽司他（Tazemetostat）的新适应症，用于治疗EZH2突变阳性且既往接受过至少2次系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及无满意替代治疗选择的R/R FL成人患者。他泽司他是在2020年2月获得FDA授予的优先审查资格。同时，FDA还批准了罗氏的cobas EZH2 Mutation Test作为该适应症的伴随诊断。据悉，他泽司他是Epizyme公司首创的（first-in-class）口服EZH2抑制剂，是全球首个、也是目前唯一一个获FDA批准的EZH2抑制剂。

　　EZH2基因位于7号染色体，其编码的是一种组蛋白赖氨酸N-甲基转移酶，参与DNA甲基化从而抑制其他基因转录。EZH2的突变或者过表达与多种类型癌症相关，如乳腺癌、前列腺癌、黑色素瘤和膀胱癌等。EZH2如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，可引起非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma, NHL）及其他多种实体瘤细胞的无限迅速生长。他泽司他通过抑制EZH2酶活性发挥抗肿瘤作用。

　　他泽司他此次获批基于一项II期多中心研究（Study E7438-G000-101，NCT01897571）的数据。该研究入组了携带EZH2激活突变的FL患者（N=45）和野生型EZH2的FL患者（N=54）。结果显示：在EZH2突变患者中，他泽司他治疗的总缓解率（ORR）为69%（95% CI: 53-82），其中12%完全缓解（CR），57%部分缓解（PR）；中位缓解持续时间（mDOR）为10.9个月（95% CI: 7.2-NE）。在野生型EZH2患者中，ORR、CR、PR、mDOR的数据依次是：35%（95% CI: 22-48）、4%、30%、13.0个月（95% CI: 5.6-NE）。

　　FL属于NHL的一种，是B细胞淋巴瘤中的一种常见亚型，在全球NHL患者中约占22%，其中，西方国家为22%-35%，国内占比则相对较低，约为8.1%-23.5%。FL多发病于中、老年的男性，最常见的表现是无痛性淋巴结肿大，典型表现为多部位淋巴组织侵犯，有时可触及滑车上（肘窝处）淋巴结肿大。FL对化疗和放疗较为敏感，可通过血液活检诊断。

　　他泽司他是一种口服、强效、首创、靶向EZH2抑制剂。事实上，他泽司他被设计用于多种非实体瘤和实体瘤的治疗，除了NHL（FL、弥漫性大B细胞淋巴瘤）、肉瘤（ES,滑膜肉瘤）之外，还有INI1阴性肿瘤、前列腺癌等。值得一提的是，他泽司他于2020年1月获FDA加速批准，用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma,ES）成人和16岁及以上儿科患者。这一获批，具有里程碑式意义，因其研发始于2000年，历经20年才最终获批上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他泽司他(TAZVERIK)治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的效果如何？

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