阿伐普替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。
这个审批是根据一个叫做NAVIGATOR 的一期临床结果，AYVAKIT产生84%的应答率、其中7%为CR,中位应答时间尚未达到。阿伐普替尼也有KIT活性阿伐普替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。阿伐普替尼已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。
阿伐普替尼用于治疗GIST最新的一期临床试验结果，从结果我们可以看出，PDGFRα Exon 18D842V突变型GIST患者疾病控制率是100%，不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%，中位PFS尚未达到，12个月无进展生存率达到78%。而有D842V突变的患者往往使用一线的伊马替尼、二线的舒尼替尼的效果都不太好，也就是一开始就出现了耐药的患者。对KIT突变的这类患者应用300 - 400mg剂量的阿伐普替尼后，肿瘤缩小率达到67%，中位PFS为11.5个月(95% CI:9.3，NE)，6个月无进展生存率达到69%。而针对KIT突变的这类患者，则经过了更多药物的治疗，平均都有四个药物。三级以上的毒副反应出现的概率为34%，总体上来说它的安全性是非常好的，耐受性良好，从一期临床结果来看，这个药物的初步有效性是非常令人震惊。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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