依维替尼是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。它是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。
此次FDA批准依维替尼，用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项试验的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克依维替尼的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板>50，000 /微升和ANC> 500 /微升）。
最终的临床结果显示：依维替尼的CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI：25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI：18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI：4.5-13.1）；CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI：范围5.6-12个月），达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受依维替尼治疗后接受了干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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