FDA于2017年4月批准米哚妥林可与化疗药物联用治疗FLT3阳性的AML初治患者，米哚妥林被美国FDA指认为“突破性疗法”，从而为其最后获得批准铺平了道路。
米哚妥林是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种激酶，米哚妥林的抗AML活性首次是在2002年的一项药物筛选中发现的，Weisberg等人发现米哚妥林的可以在FLT3突变的Ba / F3白血病细胞和小鼠模型中诱导细胞G1期停滞和细胞凋亡。在随后的研究中，Grundler等人证明了米哚妥林可以抑制FLT3-ITD编码的蛋白，该蛋白被认为是AML中最常见和最具危险性的突变之一。
该试验共纳入717名新诊断为FLT3 突变的AML患者，并随机给予标准化疗（道诺霉素+阿糖胞苷）+ 米哚妥林/安慰剂诱导和巩固治疗，并维持治疗1年。治疗期间可给予移植治疗（57%的患者接受了移植）。中位随访期为57个月。结果显示，总生存期和无事件生存期均明显改善。米哚妥林组和安慰剂组的中位总生存期分别为74.7个月 vs 25.6个月（P =0.0076），5年生存率分别为50.9% vs 43.9%，无事件生存期分别为8个月vs 3.6个月。
这样的结果令人欣喜。该药是近30年里首个与标准化疗联合影响了总生存期的药物。AML是一种极其恶劣的疾病，而FLT3 突变更是增加了该病的难治性。该试验结果表明，不管患者有没有接受干细胞移植，经米哚妥林治疗后，预后均得到改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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