是临床上常见的遗传性肾脏病，临床特点为肾囊肿进行性扩大。有专家组展开研究表示，治疗慢性髓系白血病的伯舒替尼可降低常染色体显性多囊肾患者肾脏增大率。在动物模型研究显示，Src激活与多囊性肾病(PKD)进展相关，可能是的治疗靶点；第二代Src和Abl家族激酶抑制剂伯舒替尼可降低肾脏大小、肾脏囊肿数量。
研究共纳入169例ADPKD患者，平均年龄38.5岁，肾脏总体积（TKV）≥750 ml,估计肾小球滤过率（eGFR）≥60 ml/min/1.73 m2.随机给予伯舒替尼200 mg/d,400 mg/d和安慰剂；其中24例患者因伯舒替尼400 mg/d不能耐受，减量至200 mg/d（400/200 mg/d）。主要终点为肾脏年增长率；次要终点为eGFR下降率，疾病进展首发时间（如腰背部疼痛、高血压、血尿、蛋白尿、ESRD透析≥ 56天）。复合终点包括高血压、肾痛、蛋白尿和肾功能恶化。
伯舒替尼200 mg/d组肾脏年增大率比安慰剂组低66%（1.63% vs 4.74%；P=0.01）。伯舒替尼组400/200 mg/d 组肾脏年增大率低于安慰剂组（20.20% vs 4.74%；P<0.001）；降低幅度大于200 mg/d组（104% vs 66%），提示剂量依赖性。伯舒替尼200 mg/d, 400 mg/d, 400/200 mg/d组eGFR年下降率与安慰剂组无显著差异，分别为（-2.54 vs -3.09，-7.43，-4.76 ml/min/1.73 m2）。博舒替尼的主要副作用是腹泻和肝毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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