维利帕尼是艾伯维研发的一种口服的PARP抑制剂。PARP是体内一种修复细胞DNA损伤的内源性酶。除正常细胞外，PARP还可以修复肿瘤细胞的DNA损伤，帮助肿瘤细胞在体内存活。此前，PARP抑制剂维利帕尼已经获得美国FDA孤儿药资格认定。既往研究证实可以使用PARP抑制剂作为生殖系BRCA突变的转移性PDAC维持治疗。

　　研究人员设计了一系列试验来研究PARP抑制剂 维利帕尼联合顺铂和吉西他滨治疗生殖系BRCA1/2或PALB2突变(gBRCA/PALB2+)的PDAC患者的疗效。在Ⅰ期试验中，78%接受维利帕尼联合顺铂和吉西他滨治疗的gBRCA/PALB2+ PDAC患者获得了客观的肿瘤应答，中位OS为23.3个月。研究人员报告了一项多中心、多国、随机、双手臂、开放标签的II期试验的临床数据，该研究旨在评估gBRCA/PALB2+晚期PDAC患者接受顺铂和吉西他滨联合或不联合维利帕尼治疗的疗效。

　　入组患者均为生殖系BRCA1/2或PALB2(gBRCA/PALB2+)突变的PDAC患者。所有患者随机分组，分别接受以下治疗：Arm A:顺铂（每21天的第3天和第10天，每日一次，每次25mg/m2）+吉西他滨（每21天的第3天和第10天，每日一次，每次600mg/m2）+维利帕尼（每21天的前12天，每日两次，每次80mg）。

　　Arm B:顺铂（每21天的第3天和第10天，每日一次，每次25mg/m2）+吉西他滨（每21天的第3天和第10天，每日一次，每次600mg/m2）。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄63.5岁；男性患者占44%，女性患者占56%；Ⅲ期患者占16%，Ⅳ期患者占84%；ECOG评分为0（46%）或1（56%）；白人占92%，黑人占4%，亚洲人占2%，其他种族占2%；突变基因为BRCA1（24%）或BRCA2（70%）或PALB2（4%）；肿瘤转移部位为肝（74%）、肺（28%）、淋巴结（36%）、腹膜（14%）或其他部位（6%）；14%的患者之前接受过手术治疗。

　　本次试验主要观察终点为反应率（RR），次要观察终点为疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。试验结果表明，两组患者（Arm A VS Arm B）的RR为74.1% VS 65.2%，DCR为100% VS 78.3%，中位PFS为10.1个月 VS 9.7个月，中位OS为15.5个月 VS 16.4个月。

　　不良反应

　　维利帕尼+顺铂+吉西他滨组患者最常见的1级血液学不良反应有：白血球减少（22%）、血小板减少（19%）、贫血（11%）、嗜中性粒细胞减少（7%）、淋巴细胞减少（4%）。

　　维利帕尼+顺铂+吉西他滨组患者最常见的2级血液学不良反应有：贫血（26%）、白血球减少（22%）、嗜中性粒细胞减少（19%）、血小板减少（11%）、淋巴细胞减少（7%）。

　　维利帕尼+顺铂+吉西他滨组患者最常见的3级血液学不良反应有：贫血（48%）、嗜中性粒细胞减少（41%）、血小板减少（33%）、白血球减少（26%）、淋巴细胞减少（11%）、发热性嗜中性粒细胞减少（4%）。

　　维利帕尼+顺铂+吉西他滨组患者最常见的4级血液学不良反应有：血小板减少（22%）、嗜中性粒细胞减少（7%）、贫血（4%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：PARP抑制剂维利帕尼(VELIPARIB)的抗癌效果很好？

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