2021年8月25日，美国食品和药物管理局批准依维替尼（Tibsovo,ServierPharmaceuticalsLLC）用于经FDA批准的测试检测到的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的既往治疗过的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。8月25日，FDA还批准了OncomineDxTargetTest（LifeTechnologiesCorporation）作为辅助诊断设备，以帮助选择胆管癌患者接受依维替尼治疗。
依维替尼在一项随机(2:1)、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（研究AG120-C-005，NCT02989857）中对185名具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者进行了研究。患者的疾病必须在至少一种但不超过两种先前的方案后出现进展，包括至少一种含吉西他滨或5-氟尿嘧啶的方案。患者随机接受每天一次口服依维替尼500mg或匹配的安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效终点是独立审查委员会根据RECIST1.1确定的无进展生存期(PFS)。该试验表明，随机分配至依维替尼的患者的PFS有统计学显着改善（HR0.37；95%CI:0.25、0.54；p<0.0001）。OS分析不显着(0.79;95%CI:0.56,1.12;p=0.093);70%随机接受安慰剂的患者在放射学疾病进展后交叉接受依维替尼。
胆管癌患者最常见的不良反应（≥15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。推荐的依维替尼用于胆管癌的剂量为500mg,每天一次口服，无论是否有食物，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病的有效性和安全性如何？
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