帕纳替尼用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。此次批准证实，慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）仍可在第三代TKI中获益，这对于慢性期慢性粒细胞白血病患者的后续治疗十分关键。
帕纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，帕纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。
近期，中国三甲医院指定国际医疗平台好医友合作机构、希望之城基因组学研究院(TGen)的一项研究显示：帕纳替尼对一种罕见癌症--卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)表现出抗癌作用。 实验室的研究人员发现，SMARCA4基因失活所导致的SCCOHT肿瘤，依赖受体酪氨酸激酶(RTK)细胞通路。研究人员通过这些细胞通路筛选出了FDA已经批准的，且可能对这种癌症有疗效的药物。
通过筛选，研究人员发现帕纳替尼是目前批准的药物中最有效的RTK抑制剂。在实验室动物模型研究中，帕纳替尼使肿瘤体积倍增的时间延长了4倍，同时使肿瘤体积减小了58.6%。这代表着它也许能够快速改善这类年轻患者的治疗结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
