2019年1月，卡布替尼获FDA批准，用于二线治疗先前接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。此次获批是基于III期CELESTIAL试验3，入组的707名患者随机接受每日60 mg（n = 470）卡布替尼或安慰剂（n = 237）治疗。先前接受过至少1次全身治疗后疾病进展，70％仅接受过索拉非尼治疗。

　　结果显示，在既往仅接受过索拉非尼治疗的总体二线人群中，与安慰剂相比，卡布替尼改善了OS,中位OS分别为11.3 vs. 7.2个月。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，安慰剂的为1.9个月，疾病进展或死亡风险降低56％（HR,0.44,95％CI,0.36-0.52; P <0.0001）。卡布替尼组的客观缓解率（ORR）为4％，安慰剂组为0.4％（P = .0086）。安全性数据与总体研究人群一致。

　　此外，在既往索拉非尼治疗持续时长与疗效性分析中，治疗时长与疗效成正比，接受索拉非尼治疗< 3个月的中位OS为8.9 vs. 6.9个月，治疗3-6个月的中位OS为11.5 vs. 6.5个月，治疗≥ 6个月的中位OS为12.3 vs. 9.2个月。在各个治疗时间段的亚组中，卡布替尼同样均改善了PFS.以往，晚期肝癌患者在索拉非尼治疗后如果出现疾病进展，几乎没有治疗选择。而CELESTIAL试验的结果表明，卡布替尼可成为减缓疾病进展和改善治疗效果的重要新疗法。

　　2012年，FDA批准卡布替尼用于治疗甲状腺髓样癌（MTC）。此次获批基于一项双盲，III期试验4，研究比较了卡布替尼和安慰剂在330例转移性进展期MTC患者。患者被随机分配（2：1）接受卡布替尼（每天140 mg）或安慰剂治疗。结果显示，中位无进展生存期（mPFS）达11.2个月，而安慰剂为4.0个月。所有包括年龄，既往TKI治疗和RET突变状态的亚组中，均观察到卡布替尼的PFS延长。

　　卡布替尼的缓解率为28％，安慰剂的缓解率为0％；不论RET突变状态如何，都可以观察到反应。据评估，卡布替尼组的1年存活和无进展的患者比例约为47.3％，而安慰剂组为7.2％。常见的卡布替尼相关不良事件导致79％的患者减少剂量，65%的患者暂停给药。不良事件导致16%的卡布替尼治疗患者和8%的安慰剂治疗患者中止治疗。该结果证明，卡布替尼（140 mg/天）在进展性转移性MTC患者中实现了PFS的统计学显著改善，是该罕见疾病患者的一种重要的新治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡博替尼/卡布替尼(CABOZANTINIB)可用于治疗转移性分化型甲状腺癌患者？

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