帕纳替尼是一种三代TKI,初始检测其挽救对前线药物耐药患者的疗效，对ABL的Thr315Ile突变患者尤其有效，帕纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效，慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
帕纳替尼的获批是基于一项随访期为48个月的II期临床试验结果。该试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估帕纳替尼的疗效。结果显示出，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
在四年的随访期中，有35%的患者发生了动脉闭塞不良事件，常见的不良反应包括高血压、皮疹、腹痛、动脉缺血等不良反应。另外在《The Lancet Haematology》杂志中，报道了一项2期临床试验结果，这项试验研究了帕纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。经FDA建议之后，这项试验由于心血管事件增加而提前终止试验。中位随访20.9个月之后，帕纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解，其中51名患者未进展至急变期。这一研究结果表明，帕纳替尼作为一线疗法可导致更深更快的分子缓解.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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