靶向治疗为白血病患者打开了生命的一扇新的大门，显著延长的生命期限是靶向药可以为患者带来的惊喜。靶向药中患者可以选择的有很多，其中就有普纳替尼，普纳替尼（Ponatinib）靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I,普纳替尼不断的促进癌细胞发展，药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ ALL的慢性、加速和母细胞相患者的白血病患者。
美国药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心发表，Iclusig 普纳替尼的批准是重要的，因为对其他药品的不反应CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者，普纳替尼是被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准普纳替尼为安全和有效药物。
慢性期患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。普纳替尼是种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，普纳替尼已成为重要的临床选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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