除了类风湿关节炎，JAK抑制剂正在被探索用于其他风湿免疫疾病，包括中轴型脊柱关节炎（axSpA）、强直性脊柱炎（AS）、银屑病关节炎（PsA）、系统性红斑狼疮（SLE）、克罗恩病（CD）、溃疡性结肠炎（UC）、幼年特发性关节炎（JIA）、血管炎、成人斯蒂尔病（AOSD）、系统性硬化症（SS）。目前，在所有JAK抑制剂治疗风湿免疫疾病的随机对照研究中，托法替尼的临床证据最多。

　　一项随机对照II期研究确定了托法替尼治疗强直性脊柱炎患者的有效剂量。与2mg每日2次比较，5mg和10mg每日2次托法替尼可以更大程度地减少患者的症状、体征，并获得更高的缓解率，带来更好的疾病活动度、患者报告结局以及关节和脊柱的MRI客观测量值的改善。一项3期随机对照、双盲研究则证明，托法替尼治疗活动性强直性脊柱炎患者16周，ASAS20/40应答率均显著高于安慰剂组，56.4%和40.6% vs. 29.4%和12.5%，P值均＜0.0001；同时，托法替尼可以显著改善高敏感性C反应蛋白（hsCRP）、关节活动度和疲劳状态。

　　JAK抑制剂治疗系统性红斑狼疮的临床研究多处于I/II期。不过已有来自中国临床的病例报告，在10例托法替尼治疗系统性红斑狼疮患者中，7例获得临床缓解，4例关节炎迅速消退，6例患者皮疹迅速消退。

　　同样，也是来自中国的病例报告，在激素、传统改善病情抗风湿病药物、生物制剂治疗均未获得缓解的难治性大动脉炎患者中，应用托法替尼治疗后炎症指标——红细胞沉降率（ESR）和hsCRP均显著下降；而将托法替尼用于治疗难治性AOSD患者，同样可以降低ESR和CRP,且在9个月时完全改善，12个月时激素平均剂量从37.3mg/d明显减少到5.0mg/d.

　　在最新发表的儿科医院的真实病例报道，托法替尼治疗难治性幼年型皮肌炎，5mg,每日2次，持续至少6个月，3例患者均应答良好，皮疹消退，肌肉水肿消退。另外，托法替尼治疗幼年型皮肌炎合并顽固性钙质沉着症的患者，3个月后，2例患者钙化灶明显改善。大家可能通常认为激素治疗效果好的疾病中，JAK抑制剂治疗就好。但是对于激素治疗效果并不好的系统性硬化症，中国医生已有尝试应用托法替尼治疗。目前结果显示，托法替尼治疗系统硬化症与传统的强化免疫抑制剂一样有效，甚至更好，在皮肤厚度进行性加重的难治性患者中具有更快和更好的应答率。

　　JAK抑制剂为风湿免疫疾病中一些难治性患者提供了一种新的思路，已经不仅仅限于类风湿关节炎。目前，全球范围内，在JAK抑制剂中，托法替尼获批的适应证最多，除类风湿关节炎外，已经获批用于银屑病关节炎（PsA）、多关节炎型幼年特发性关节炎（JIA）、溃疡性结肠炎（UC），但是在中国获批的适应证目前仅为类风湿关节炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替尼/托法替布可以治疗幼年特发性关节炎和银屑病关节炎？

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