肾上腺皮质癌是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为肾上腺皮质癌的唯一药物，亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。

　　伴随着我国医疗卫生事业的发展，罕见病诊疗工作得到了国家和社会层面的广泛关注。肾上腺皮质癌是发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率极低，约为0.5~2/100万。肾上腺皮质癌具有恶性程度高、病情进展快、易局部进展和转移、预后不良等特点，中位生存时间为3~4年。肿瘤分期影响肾上腺皮质癌疾病预后，其中局限于肾上腺间隙的肾上腺皮质癌的5年生存率为60%~80%，局部晚期肾上腺皮质癌的5年生存率为35%~50%，转移性肾上腺皮质癌的5年生存率报告的百分比从0~28%不等。目前，手术是符合手术切除条件的肾上腺皮质癌的首选治疗方法，尤其适用于尚未出现广泛转移的患者。但对于晚期、全身复发或手术不能完全切除的病灶的肾上腺皮质癌患者，需要采用药物治疗、放疗等。此外，药物治疗还可用于根治术后的辅助治疗，以降低肿瘤复发风险。

　　米托坦是目前美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局唯一批准的用于治疗任何临床分期肾上腺皮质癌的药物，不仅适用于无法手术或广泛转移的肾上腺皮质癌患者，对行手术治疗的肾上腺皮质癌患者术后辅以米托坦化疗，也可明显延长患者无复发生存期和总生存期。

　　目前，国内外尚缺乏米托坦治疗肾上腺皮质癌的药学相关专家共识或临床指南。为促进米托坦治疗肾上腺皮质癌的规范化、合理化，特制定本共识，希望能为临床用药提供参考， 改善罕见病患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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