Vandetanib（Caprelsa,凡德他尼）是一种对血管上皮生长因子受体（VEGFR）和表皮生长因子受体（EGFR）均有抑制作用的口服小分子药物。这种药物是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，同时也是一种口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶。美国食品和药品监督管理局（FDA）2011年4月6日批准凡德他尼治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。

　　发表于《临床肿瘤学杂志》的一篇论文对ZETA III期试验进行了因果分析，结果表明酪氨酸激酶抑制剂凡德他尼能够改善有症状的进行性甲状腺髓样癌患者的无进展生存期（PFS），且随访中未出现明显的新发副作用。试验开始前，331例患者中有184例观察到有症状的进行性基线疾病。因果分析显示该类患者无进展生存期的改善程度与整体试验的数据接近，总生存率的改善和疼痛加重时间也相近。在该患者人群中，凡德他尼组的客观缓解率为37％，而安慰剂组为2％。

　　与安慰剂相比，凡德他尼在有症状的进行性疾病亚组和仅有症状亚组中均显示出有统计学意义的无进展生存期延长，但在仅有进展或无症状无进展亚组中未发现有统计学意义的延长。值得注意的是，凡德他尼和安慰剂组中，仅有进展或无症状无进展亚组的患者人数很少，在考虑结果时应当把这一因素考虑在内。

　　在ZETA（NCT00410761）试验中，患有不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的患者按照2：1的比例随机分至两组，一组口服凡德他尼（n = 231），另一组使用安慰剂（n = 100）直至疾病出现进展。参与者在进行试验之前需要提供一份基线肿瘤样本，患有遗传甲状腺髓样癌并有生殖系RET突变的患者除外。除基线样本分析外，在整个试验过程中，每12周进行一次肿瘤测量。此外还要求患者的WHO评分为0-2，血清降钙素水平不低于500 pg/mL.

　　在出现疾病进展时，患者可以要求停止双盲阶段。一些研究站点会为患者提供凡德他尼进行非盲治疗。未出现疾病进展的患者也可以选择中断双盲阶段，接受非盲治疗。进行因果分析时，Kreissl等人根据疾病严重程度将试验人群分为四个亚组：基线疾病有进展的进行性患者组，仅有症状组，仅有进展组以及在基线时无进展且无症状组。在主要分析期间，有163例患者发现了疾病进展，包括103例患者为基线疾病有进展的进行性患者。在基线疾病有进展的进行性患者中，实验组和对照组之间无进展生存期曲线存在显着差异。与安慰剂相比，凡德他尼组的进展风险降低。凡德他尼组的中位无进展生存期为21.43个月，而安慰剂组仅为8.40个月。研究人员评估患者的客观反应率时，记录了92个事件，其中90个出现在凡德他尼组。凡德他尼组的客观反应率均高于安慰剂组，但未观察到明显的OS差异。有症状的进行性疾病组中，中位随访时间为53.7个月，无症状进行性疾病组中，中位随访时间为95.1个月。非进行性疾病患者的中位随访时间为33.7个月，无症状的非进行性疾病患者中位随访时间为75.5个月。

　　截至2009年7月31日，有58位随机接受安慰剂治疗的患者进入了非盲阶段。这些患者在主要分析期间使用安慰剂的平均时间为7.9个月。这些患者在非盲期间的中位进展时间为22.2个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：凡德他尼(VANDETANIB/CAPRELSA)能显著改善甲状腺髓样癌患者无进展生存期？

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