2020年4月17日，FDA加速批准Incyte公司培米替尼，用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，这是FDA批准的首个胆管癌靶向药物。

　　培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。在2021年美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者给予初始剂量为13.5 mg的培米替尼治疗，21天为一个周期，给药2周，停药1周。存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。

　　临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。另外，基于培米替尼所展现的优秀疗效，目前培米替尼针对其他恶性肿瘤的临床试验也在积极开展，也就是存在FGFR基因融合或重排突变的其他恶性肿瘤患者，也有可能从这款药物中获益。

　　培米替尼是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，是第一个也是唯一一个获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。

　　另一项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。可以看出培米替尼临床疗效显著，它是胆管癌历史上第一个药物，具有划时代的意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的获批让胆管癌靶向治疗迎来了新曙光？

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