基石药业年EHA大会上，公布了正在进行的阿维普替尼注册性EXPLORER试验最新数据。这项实验针对系统性肥大细胞增多症（SM）患者。最新数据显示，经SM临床专家的中心审阅委员会评估，确认晚期SM患者的总体缓解率（ORR）为77%。此外，数据显示出阿维普替尼在晚期、冒烟型和惰性SM中的持久临床活性，患者接受治疗时间长达34个月，并且随着时间的推移缓解程度持续加深。阿维普替尼通常具有良好的耐受性，研究者报告的大多数不良事件（AE）为1级或2级。

　　39例晚期SM患者（3例ASM,28例SM-AHN,8例MCL）可通过改良版IWG-MRT-ECNM标准（一种严格的用于评估晚期SM患者临床缓解的方法，在美国和欧洲有监管部门采用的先例）进行评估。确认的缓解定义为缓解持续时间至少达12周的缓解。可评估患者在基线时的病情通常比总体试验人群更严重。

　　在所有研究剂量的可评估患者中，确认的ORR为77%。9例患者完全缓解伴外周血细胞计数完全或部分恢复（CR/CRh；23%），18例患者部分缓解（46%），3例患者临床改善（8%）。没有患者初始应答为疾病进展。此外，12个月的持续缓解（DOR）率为74%，49例患者（71%）仍在接受治疗，最长持续时间达近三年（34个月）。所有入组的患者未达到中位总生存期（OS）。在所有晚期SM患者中估计的24个月OS率为78%：ASM患者为100%，SM-AHN患者为70%，MCL患者为88%。

　　阿维普替尼在既往预后特别差的SRSF2、ASXL1和/或RUNX1（S/A/R）突变阳性基因型患者中表现出强烈的临床活性。在22例伴有S/A/R基因型的可评估患者中，确认的ORR为73%，5例患者达CR/CRh（23%）。几乎所有患者的肥大细胞负荷的客观测量指标均显著下降。在所有可评估以下指标的患者中，100%的血清类胰蛋白酶下降≥50%，93%的骨髓肥大细胞减少≥50%，84%的可触及脾脏变得不可触及，88%的患者的KIT D816V突变等位基因频率减少≥50%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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