2021年11月20日，罗氏（Roche）宣布，欧盟委员会（EC）批准帕拉西替尼（Gavreto,BLU-667）作为一种单药疗法，用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是欧盟首个一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法。

　　此次批准基于这项多队列、开放标签、I/II期ARROW研究的结果，主要评估了帕拉西替尼在晚期RET融合阳性NSCLC患者中的疗效和安全性。在该研究的剂量递增部分，入组患者每日口服帕拉西替尼，剂量从30mg到600mg不等。在该研究的II期扩展部分，患者接受推荐的II期剂量（RP2D）400 mg,每日一次。

　　该研究的I期阶段的主要终点是确定帕拉西替尼的最大耐受剂量和RP2D,以及评估该药物的安全性。次要终点包括客观缓解率（ORR）、药代动力学和药效学。在数据截止日期为2020年5月22日，587例患者进行了筛查，521例患者入选并接受了治疗。

　　在接受治疗的患者中，471例患者在研究的剂量递增和扩展部分中接受了帕拉西替尼400mg RP2D,每日一次。在这些患者中，223例为RET融合阳性NSCLC, 162例为甲状腺髓样癌，76例为其他癌症。此外，在RET融合阳性NSCLC患者中，87例既往接受过铂基化疗，27例未接受全身治疗。具体来说，在75例既往未接受过治疗的患者中，总的客观缓解率（ORR）为72.0%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到；在136例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为58.8%，中位DOR为22.3个月。其他数据显示，在之前接受过铂类治疗的87例NSCLC患者中，疾病控制率（DCR）为91%；临床获益率（CBR）为69%。6个月的ORR为83%，12个月的ORR为74%。在之前未接受全身治疗的27例NSCLC患者中，DCR为85%，CBR为70%。该亚组中6个月的ORR为74%，12个月的ORR为26%。

　　该研究中，帕拉西替尼总体耐受性良好，停药率低。常见3-4级不良反应包括：中性粒细胞减少（18%）、高血压（11%）和贫血（10%）。24%的患者经历了严重的不良反应，最常见的包括：肺炎（4%）、贫血（2%）、中性粒细胞减少（2%）。

　　此次的批准代表着我们向RET融合阳性晚期NSCLC患者提供精准药物的重要一步。通过预先使用癌症基因组图谱，医疗专业人员可以识别特定的基因改变，从而预测靶向治疗方案（如帕拉西替尼）在一线的临床效益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  帕拉西替尼  https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/