ETV1和KIT是胃肠道间质瘤家族特异的主转录因子和信号生存因子。在临床前模型中，贝美替尼（BINI）抑制ETV1以及伊马替尼抑制KIT在抑制胃肠道间质瘤肿瘤发生和发展中具有协同作用。这项单臂II期研究旨在测试贝美替尼+伊马替尼作为一线治疗晚期胃肠道间质瘤患者的疗效。
主要终点（EP）为RECIST1.1标准下的客观缓解率（ORR）（完全缓解[CR] +部分缓解[PR]）该研究旨在检测仅伊马替尼的ORR改善20％（不可接受的比率为45％；可接受的比率为65％）。
39例胃肠道间质瘤患者中，有38例可进行主要终点评估，其中包括3例KIT/PDGFRA野生型患者。中位年龄为60岁（范围为29-78），女性占比为29%。38例患者中26例确认达到PR；最佳ORR为68.4％（双侧95％CI,51%-83％；单侧90％CI,57%-100％）。9例患者中8例治疗后达到可切除；，RCR为88.9%（95%CI,52-100%）。目前仍有13例患者在试验观察（2～159周）。9例患者因疾病进展而中止试验（11-159周），1例患者在3个月内进展，表现为原发耐药。3/4级毒性包括CPK升高（无症状，61％），中性粒细胞减少（11％），斑丘疹（8％），贫血（8％）。没有观察到意外的毒性。后续报道将介绍MSK-IMPACT、MSK通路和成对肿瘤活检的相关性。该研究达到了其主要终点。 贝美替尼加伊马替尼在未治疗的晚期胃肠道间质瘤中非常有效，长期治疗相关毒性可判可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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