胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨）总生存期小于1年。

　　成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。在胆管癌中，目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　培美替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)在ESMO上公布了Ⅱ期临床研究FIGHT-202的最新数据。此次研究旨在评估培美替尼针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。

　　试验将招募的患者分成三组，A是FGFR2融合/重排（n=107， 98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）。A组疾病控制率(DCR)为82%，客观缓解率(ORR)35.5%。而B、C组ORR为0.也就是说培美替尼只针对FGFR2融合/重排。

　　中位无进展生存期(PFS)：A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9，2.1和1.7个月。美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte递交的培美替尼用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。

　　此前，培美替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培美替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。该药将为胆管癌病人带来新的希望，我们也非常期待培美替尼在治疗中国晚期胆管癌病人的临床研究取得良好的效果。这是培美替尼进入中国市场重要的里程碑事件。基于前期临床研究所展现出的显著疗效和安全性数据，我们相信，培美替尼在中国临床试验的开展将会使更多胆管癌患者获益，为临床医生带来更多治疗选择。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)治疗肝内胆管癌效果怎么样？

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