培米替尼的活性成分是Pemigatinib,这是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予Pemigatinib用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。2020年4月17日，FDA加速批准培米替尼(Pemigatinib)，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　此次批准，基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了培米替尼的疗效和安全性，队列A(n=107)为FGFR2融合或重排患者，队列B(n=20)为其他FGF/FGFR基因改变患者，队列C(n=18)为不存在FGF/FGFR基因改变患者。所有患者均接受每日1次口服培米替尼 13.5mg,21天为一个周期(给药2周，停药1周)，直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。研究主要终点是队列A的ORR,次要终点包括队列B,队列A+队列B、队列C的ORR,以及所有队列的PFS、OS、DOR、DCR和安全性。

　　该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者(队列A)中，中位随访15个月，培米替尼单药治疗的总缓解率(ORR)为36%(主要终点)，中位缓解持续时间(DoR)为9.1个月(次要终点)。该研究中，不良事件可控，并与培米替尼的作用机制一致。在接受培米替尼治疗的患者，发生在≥20%患者中的最常见不良反应是高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是培米替尼的一个风险。

　　目前，培米替尼正在多项临床研究中进行评估，治疗FGFR基因变异驱动的恶性肿瘤，包括：胆管癌(II期FIGHT-202.III期FIGHT-302)、膀胱癌(II期FIGHT-201)、骨髓增殖性肿瘤(8p11 MPN,II期FIGHT-203)、肿瘤不可知论癌种(tumor-agnostic,II期FIGHT-207)、膀胱癌(一线治疗，II期FIGHT-205)、一线治疗FGFR2融合或重排胆管癌(III期FIGHT-302)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌靶向疗法培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)在临床研究中的效果如何？

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