培美替尼是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。2020年4月，美国FDA批准培美替尼，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　这项批准是基于第二期FIGHT-202试验的结果，该试验招募了107名患有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，他们至少接受过一种治疗。一半以上的参与者是女性，四分之三的人年龄在65岁以下。所有受试者每天服用一次培美替尼，连续14天，然后休息7天，直到他们出现疾病进展或不可接受的副作用。这项试验不是随机的，没有人接受安慰剂或其他治疗进行比较。参与者每八周进行一次扫描以监测癌症的进展。中位随访15个月后，接受培美替尼治疗的总有效率(即肿瘤完全或部分缩小)为36%，其中疾病控制率(DCR)为82%，其中3%完全缓解。另有47%的患者病情稳定，无进一步进展。在有反应的38名患者中，24名(63%)的反应持续了至少6个月，7名(18%)的反应持续了至少一年。当分析数据时，总体生存率结果仍然是初步的，但是这个组的中位生存时间为21.1个月，远远超过了另一个没有FGFR2融合或重排的患者队列中的4.0个月。

　　安全性方面，在服用培美替尼的人群中，高磷血症是最常见的所有级别的不良事件。93例患者有3级或更严重的不良事件(不考虑原因);最常见的是低磷血症、关节痛、口炎、低钠血症、腹痛和疲劳。65例患者有严重不良反应，最常见的是腹痛(7例[5%)，发热(7例，胆管炎)胸腔积液。总体而言，71例患者在研究期间死亡，最常见的原因是疾病进展死亡;没有与治疗有关的死亡病例。

　　培美替尼是胆管癌历史上获批的第一个靶向药物，它的上市也让胆管癌的唯化疗时代成为过去，带给了患者全新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌靶向药培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)的临床治疗效果如何？

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