诺华（Novartis）公司宣布，国家卫生研究院（NIH）下属国家心、肺、血液研究所（NHLBI）进行的一项研究报告显示，在标准免疫抑制治疗开始时同时使用其药物艾曲泊帕治疗6个月后，58％的初始治疗（treatment-naïve）严重再生障碍性贫血（SAA）的患者达到了完全缓解（complete response）。该研究评估了三个连续的治疗队列。第1和第2队列的病人在免疫抑制剂疗法第14天时开始接受艾曲泊帕，而第3队列的病人在免疫抑制剂治疗一开始时就加入了艾曲泊帕，与第1和第2队列相比，第3队列显示出更高的完全缓解率。

　　SAA是一种罕见且严重的血液型疾病，患者的骨髓不能制造足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，SAA患者可能会出现虚弱症状及其并发症，如疲劳、呼吸困难、反复感染、异常瘀伤或出血，日常活动受到限制。目前的护理标准为免疫抑制治疗（IST）或移植造血干细胞。然而，四分之一至三分之一的患者不会对IST作出反应，30-40％的反应者将复发，导致症状再次出现。在美国和欧盟，艾曲泊帕被批准用于治疗慢性免疫（特发性）血小板减少症（ITP）的1岁及以上儿科患者，其对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的应答反应不足。

　　NHLBI研究员、该研究的主要作者说道：“我们在NEJM上的研究表明，与历史对照相比，艾曲泊帕加标准免疫抑制治疗方案似乎增加了总体反应率，并显著增加了SAA患者血液恢复的频率、速度和稳健性。”

　　在NIH研究中，六个月使用艾曲泊帕加标准免疫抑制治疗有很好的完全缓解率，这一主要疗效终点在所有三个治疗组中都超过了历史纪录（10％）。队列1中的患者从第14天至第6个月接受了艾曲泊帕，达到33％的完全缓解率。队列2的完全缓解率最低（26％），其中病人的艾曲泊帕暴露时间最短（第14天至3个月）。此外，与历史队列相比，血小板和嗜中性粒细胞血液计数的总体增加更高，这正是SAA疾病的关键治疗目标。所有治疗组中位随访两年的总生存率为97％（95％CI,94-100％）。艾曲泊帕是唯一用于二线治疗SAA的血小板生成素受体激动剂，而NIH研究的这些结果现在显示出其作为一线治疗的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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