普纳替尼是一种靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂，而BCR-ABL1是一种异常的酪氨酸激酶，在CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病上表达。更新后的药物说明包括一种基于疗效的优化给药方案，也就是：初始剂量为每日45mg,当BCR-ABL1下降到1%及以下时，剂量减少到15mg.这种给药方案旨在保证疗效的同时降低副作用风险，包括动脉闭塞事件。普纳替尼被批准用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML)慢性期患者，要求患者对既往至少2线激酶抑制剂耐药或不耐受。

　　“FDA批准普纳替尼对CML群体是一个重要里程碑。尽管慢性期的CML通常是可控，但是许多患者长期结果仍较差，在治疗时更早用上第三代酪氨酸激酶抑制剂，可以从中获益”，武田制药的相关负责人说道。“研究证明普纳替尼对许多耐药的患者有效，在慢性期这个重要的时期使用可以为这些患者带来有意义的治疗结果。”“此次获批让我们很激动，我们相信通过优化普纳替尼治疗，有助于填补耐药或不耐受的慢性期CML患者治疗方面的空白。”

　　新药的获批是基于包括2期OPTIC试验在内的试验相关数据。OPTIC试验纳入的患者包括对既往激酶抑制剂高度耐药的慢性期CML患者，绝大多数患者（65%）在既往治疗后没有达到血液学完全缓解。在治疗第12个月时，88名应用这种基于治疗反应的给药方案的患者中，有42%的患者达到了试验的主要终点，也就是BCR-ABL1下降到1%及以下。在中位随访28.5个月的时候，73%的患者仍维持着这种疗效。

　　这些患者中，13%的患者出现了不良反应，其中7%的患者出现的是3级及以上不良反应。如果有不受控制的高血压或糖尿病等风险因素，应给与对应治疗，对有临床重大、不受控制的心血管病病史的患者进行治疗时应谨慎。CML治疗起来可能会很困难，尤其是当患者对2种或以上激酶抑制剂耐药或不耐受。此次获批使得医生可以考虑在慢性期CML患者中更早地使用普纳替尼，有望带来更大的益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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