在晚期全身性肥大细胞增多症（SM）中，肿瘤肥大细胞的生长失控导致器官损害（例如，肝功能不全），低血容量和体重减轻。患者还患有全身性症状，如肥大细胞释放炎症介质如组胺，进入血液造成的瘙痒（皮肤严重瘙痒）。肥大细胞的增殖失控在许多人中是由最常见的、编码D816V替代突变，KIT基因突变引起的，发生在大约90%的患者中。KIT基因突变导致KIT酶的活化，引发肥大细胞异常增殖和存活。

　　米哚妥林（midostaurin）是一种口服多靶点多激酶抑制剂，包括能调节许多重要的细胞过程，阻断癌细胞的生长和繁殖的能力的FLT3和KIT.上市的米哚妥林剂型为 25毫克胶囊。在AML中，米哚妥林推荐剂量为50毫克，每日两次口服，在诱导治疗一周期的8天到21天，以及巩固治疗一周期的第8至21天服用。晚期SM,米哚妥林推荐剂量为100毫克，每日两次。

　　晚期SM是一种罕见的血液疾病，其特征是在一个或多个器官中未经控制的肥大细胞的生长和积累或过敏反应介质的累积。在晚期SM,肥大细胞积聚的数量高到造成器官损伤。肥大细胞白血病中位总生存期目前不到6个月，SM-AHN和ASM中位总生存期目前分别为2年和3.5年。

　　米哚妥林在美国被批准用于治疗ASM,SM-AHN,或肥大细胞白血病成年患者。米哚妥林的批准是基于两个单臂多中心开放性试验，包括II期研究（CPKC412D2201），这是对这种罕见疾病的规模最大、时间最长的前瞻性试验。米哚妥林的疗效是建立在确认完全缓解（CR）的基础上，加上六周期标准治疗的不完全缓解（ICR）（n = 89），其中CR和ICR是主要响应的两种最严格的类别（用修订的Valent标准评价）。这个分析表明整体响应率为21%（95% CI,13，31）。疗效也经由2013 IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析（N = 115）。此评估估计完全缓解或部分缓解率为17%（95% CI,10，25）。

　　米哚妥林最常见的不良反应（发生率大于或等于20%），为恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、乏力、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛、呼吸困难。最常见的3级或以上的不良反应（发病率大于或等于5%），为疲劳，败血症，胃肠道出血，肺炎，腹泻，发热性中性粒细胞减少，水肿，呼吸困难，恶心，呕吐，腹痛和肾功能不全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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