帕比司他 (panobinostat)是首个获得欧盟批准用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂，须与硼替佐米、地塞米松联合使用，适用于曾接受过硼替佐米和一种免疫调节剂治疗但复发的多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤是一种恶性骨髓浆细胞癌，以白细胞入侵骨髓为特征，在欧洲大约有8.4万人受此疾病困扰。帕比司他通过抑制组蛋白去乙酰化酶(HDACs)的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了多发性骨髓瘤患者体内浆细胞的过度增殖，或导致这些危险细胞死亡。
帕比司他在欧盟的获批，是具有表观遗传活性的HDAC抑制剂首次登陆欧洲市场，为进展型多发性骨髓瘤患者治疗提供了更多用药选择。该药的获批是基于一项全球III期临床研究（PANORAMA-1）中一项预定义亚组分析（n=193）的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节（IMiD）药物治疗的多发性骨髓瘤（MM）群体中，联合标准治疗方案（硼替佐米+地塞米松）治疗时，与安慰剂（PFS=5.8个月，n=99）相比，帕比司他延长了中位无进展生存期（PFS=10.6个月，n=94）。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。
多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈且复发率很高的血液癌症。在过去的11年中，武田的抗癌药Velcade（硼替佐米）作为唯一一种已被证明能够延缓新诊和复发性多发性骨髓瘤（MM）总生存期（OS）的药物，在多发性骨髓瘤（MM）的临床治疗中发挥了重要作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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