在诺西那生钠注射液批准之前，SMA无有效治疗手段，疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
2019年2月国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5q SMA.5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。作为全球首个且目前唯一一个治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液的正式上市，标志着SMA在中国不再是一种“无药可医”的罕见病。
“诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠注射液治疗在各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。”中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院王艺教授表示：“这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。作为中国首个获批的SMA治疗药物，诺西那生钠注射液为罕见病领域带来了重大突破，使SMA临床治疗跨入了新的阶段。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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