原肌球蛋白受体激酶（TRK）基因家族包含三种基因，任一基因与其他基因融合可见于成人及儿童的多种肿瘤中。拉罗替尼是一种高度选择性TRK抑制剂，本研究在成人及儿童TRK融合肿瘤患者中，对该药的安全性和疗效进行了评估。研究共纳入55例患者并应用拉罗替尼进行治疗，共有17种不同类型的TRK融合肿瘤。独立审查委员会判定的总缓解率为75%，研究者判定的总缓解率为80%。对于TRK融合癌患者，无论年龄大小、肿瘤类型，拉罗替尼均表现出明显、持久的抗肿瘤活性。

　　参与1期研究的所有成人和儿童患者，均是在研究的“剂量递增阶段”接受治疗。本研究项目的2期研究参与者为青少年和成人，给药剂量为拉罗替尼的推荐剂量，即每日2次，每次100 mg,连续口服。共招募55例患者，他们均患TRK融合阳性肿瘤。患者的人口统计学特征、肿瘤类型和融合特征参见表1和补充附表S2.患者年龄跨度为4个月至76岁。

　　放射学审查委员会确定总缓解率为75%；其中13%（7例）完全缓解，62%（34例）部分缓解，13%（7例）疾病稳定，9%（5例）疾病进展，4%（2例）因临床恶化退出试验而未行评估。所有患者的数据均按意向性治疗原则被纳入分析，包括2例不能进行评估的患者。根据研究人员的评估，总缓解率为80%。肿瘤缓解可见于所有肿瘤类型、所有年龄段，且与TRK融合特征无关。中位至缓解时间为1.8个月（范围，0.9～6.4个月），这一时间点与试验方案规定的第一次缓解情况评估时间（8周时）一致。两例局部晚期婴儿纤维肉瘤儿童患者在治疗期间肿瘤缩小幅度较大，可行治愈性保肢手术。

　　中位随访时间8.3个月时，中位缓解持续时间尚未达到。中位随访时间9.9个月 时，中位无进展生存期尚未达到。研究进行1年时，71%的缓解仍持续，所有患者中55%保持无进展。至数据截止日时，有缓解的患者中，86%（38/44）继续接受治疗或已接受治愈性手术。缓解时间最长的患者是第1例接受试验药物治疗的TRK融合阳性肿瘤患者；研究进行至27个月时，该患者仍在接受治疗。6个月时，83%的患者缓解仍持续；1年时，71%的患者缓解仍持续。短竖标表示截尾数据。6个月时，73%的患者无进展，1年时55%无进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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