塞利尼索是一种口服的，缓慢可逆的，选择性核输出蛋白抑制剂，特异性阻断核输出蛋白 1（XPO1）。XPO1 在包括 MM 在内的多种恶性肿瘤均有过表达。XPO1 的表达通常与晚期疾病、耐药和预后不良有关。塞利尼索抑制 XPO1 阻断其介导的生物学效应，促进恶性肿瘤细胞的凋亡。与此同时，正常细胞在 XPO1 被抑制后经历可逆性的细胞周期停滞，当药物被代谢后恢复正常功能。

　　2019年7月3日，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准塞利尼索与地塞米松联合治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成人患者，这些患者以前至少接受过四种治疗，且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗 CD38 单抗无效。

　　2020年12月，美国FDA批准了塞利尼索联合硼替佐米和地塞米松治疗既往接受过至少一种治疗方案的多发性骨髓瘤患者。目前已有三个大型的关于塞利尼索治疗复发难治性骨髓瘤的临床研究证明其有效性，而且结果也十分令人鼓舞。

　　第一项研究为 STORM 研究，该研究纳入总患者数为 122 例，既往有 50% 的病人经过 7 种不同方案的治疗，总共有 53% 的患者有高危细胞遗传学异常。简而言之，参与该研究的病人的预后都相对较差，然而经过塞利尼索治疗后，26% 的患者观察到部分或更好的反应，中位无进展生存期延长为 3.7 个月，中位总生存期延长为8 .6 个月。疲劳、恶心和食欲下降很常见，73% 的患者会出现血小板减少，只有 18% 的患者因塞利尼索相关的不良事件而停止治疗。

　　第二项研究为 BOSTON 研究，这项研究主要评估硼替佐米、塞利尼索和地塞米松对 MM 患者的治疗作用，该研究的结果表明三药联合治疗组相较于硼替佐米地塞米松联用组，其无进展生存期在统计学上显著延长。

　　第三项研究是 STOMP 研究，这是一个多臂研究，意味着它同时研究了塞利尼索与现有的骨髓瘤治疗的支柱药物蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体分别联用的治疗效果。其目前公布的结果也是十分振奋人心的，加上塞利尼索之后会显著延长复发难治骨髓瘤患者的无进展生存时间，同时不良反应可控，主要是血液方面的，疲劳、恶心和呼吸困难是最常见的非血液方面的问题。

　　一种新的作用机制在临床上可用，我们患者的新治疗选择就会大幅增加。这是由于能够与其他类别的药物结合，进而在复发和难治的情况下产生了许多新的选择。塞利尼索与地塞米松联合使用，以及与硼替佐米和地塞米松联合使用的批准仅仅是这种药物潜力的开始。正在进行的两种药物和三种药物与塞利尼索联合使用的临床研究的结果也令人非常期待。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞利尼索 https://www.kangbixing.com/