硬皮病也称系统性硬化症(Systemic Sclerosis, SSc),是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚及纤维化为特征的全身性自身免疫病,肺脏也是常常受累的器官之一。尼达尼布(Nintedanib)是细胞内酪氨酸激酶抑制剂,因为能减缓用力肺活量(FVC)的下降速度而被批准用于治疗特发性肺纤维化。虽然特发性肺纤维化和与硬皮病相关间质性肺疾病(SSC-ILD)具有不同的触发因素,但两者的病理生理过程有诸多相似的环节,因此推测,尼达尼布或许有助于SSc-ILD的治疗。
在研究中,共有576例受试者接受了至少一个剂量的尼达尼布或安慰剂。结果显示,尼达尼布治疗组调整后FVC年下降率为52.4 ml/年,安慰剂组为93.3 ml/年,两组相差41.0 ml/年(P = 0.04)。尼达尼布组和对照组之间改良Rodnan皮肤评分的变化以及第52周SGRQ评分则无显著性差异。腹泻在整个研究过程是最常见的副作用,治疗组和对照组分别有75.7%和31.6%的受试者出现了腹泻症状。
该项研究表明,SSc-ILD患者使用尼达尼布治疗能减缓FVC下降的速度。从这个指标来说,这些患者口服尼达尼布是有一定效果的,肺功能受损毕竟是该病最主要的病理生理特征,也是导致出现呼吸困难的根本原因。
需要指出的是,也应该注意到价效经济学这个无法回避的问题。经济困难的家庭在考虑应用尼达尼布治疗SSc-ILD的时候,应该从更多的角度来理性看待,高昂的药价不是所有的家庭都有能力承受的。尼达尼布最大的治疗价值只限于在一定程度上减缓了肺功能的毁损,实际上不能逆转病情进行性加重的趋势,甚至不能减轻皮肤损害和其他临床表现的程度,也不能改善患者的生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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