Erb-b2受体酪氨酸激酶2基因（ERBB2或HER2）外显子20中的插入突变发生在2%-5%的非小细胞肺癌（NSCLC）中，并作为致癌驱动因素发挥作用。波齐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，在先前治疗过的HER2外显子20插入的非小细胞肺癌患者中进行了评估。
ZENITH20是一项多中心、多队列、开放标签的II期研究，在晚期或转移性NSCLC患者中评估了波齐替尼的疗效。在队列2中，患者每天接受一次波齐替尼（16mg）。主要终点是独立审查委员会（RECISTv1.1）评估的客观缓解率；次要结局指标是疾病控制率、反应持续时间、无进展生存期以及安全性和耐受性。评估了生活质量。
2017年10月至2021年3月期间，90名患者接受了中位数为2线既往治疗（范围：1-6）。中位随访时间为9.0个月，客观缓解率为27.8%（95%CI:18.9-38.2）；90名患者中有25名达到了部分缓解。疾病控制率为70.0%（95%CI:59.4-79.2）。大多数患者（74%）的肿瘤缩小（中位数缩小22%）。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月（95%CI:3.9-5.8）；中位缓解持续时间为5.1个月（95%CI:4.2-5.5）。无论先前治疗的线型和类型、中枢神经系统转移的存在以及HER2的类型如何，都可以看到临床获益突变。3级或更高级别的治疗相关不良事件包括皮疹（48.9%、腹泻（25.6%）和口腔炎（24.4%）。大多数患者的波齐替尼剂量减少（76.7%），中位相对剂量强度为71.5%。13.3%的患者因治疗相关不良事件而永久停止治疗。波齐替尼在先前接受过治疗的HER2外显子20插入NSCLC患者中显示出抗肿瘤活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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