Ruxolitinib（鲁索替尼）是一种JAK1/2抑制剂，被批准用于治疗原发性（PMF）和继发性骨髓纤维化（sMF）患者。随机对照试验显示鲁索替尼可有效控制患者临床症状和脾肿大，并能够改善患者生存状况。但相关后续随访研究显示上述结果存在争议。ERNEST注册中心启动前瞻性纳入接受治疗的MF患者。
本研究对1010名患者的临床数据进行了分析；68%患者罹患PMF,20%罹患PET-MF,22%罹患PPV-MF（诊断时的中位年龄为64岁）。2001-2004年、2005-2008年和2009-2012年间分别有23%、37%和40%患者被诊断为MF.
平均随访时间为5.2（2.3-8.2）年，共计625例死亡，死亡率为每100人年10.9%（95%可信区间10.1-11.8）。中位OS为6.2年（95% CI:2.8-12.6），不同MF患者间无显著差异（P=0.4）。在随访期间接受细胞减少治疗的患者中（占总数的59.2%），首次给药时，接受鲁索替尼患者比HU患者的年龄小（64.0岁vs. 67.0岁，P=0.02），脾大（距LCM>20cm；37% vs. 6.0%;P＜0.001），躯体症状发生率高（80% vs. 49%）；p=0.03）。研究数据显示相较于HU单独治疗，鲁索替尼能够改善PMF和sMF患者的总体预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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