MTL-CEBPA是是第一种特异性上调CCAAT/增强子结合蛋白α的治疗方法，CCAAT/增强子结合蛋白α是一种转录因子，在髓系细胞谱系的确定和分化中起主要调控作用，而调节异常的髓样细胞与几种疾病和实体肿瘤有关。MTL-CEBPA是首个进入临床试验的以转录因子C/EBP-α为靶点的saRNA,此前对MTL-CEBPA作为单一疗法的初步评估显示出令人鼓舞的安全性和治疗活性。如今MTL-CEBPA联合索拉非尼治疗晚期肝细胞癌（HCC）的研究结果成绩亮眼。

　　2018年ASCO大会报道了MTL-CEBPA作为单一药物治疗HCC的良好疗效和安全性。停用MTL-CEBPA后，接受索拉非尼治疗的5例HCC患者中有3例完全缓解（CR），持续时间为7-18个月，其中2例患者在1年内肺转移灶得到缓解。2020年ASCO大会再次公布了MTL-CEBPA 联合索拉非尼前瞻性治疗的新数据。截至2020年2月1日，研究共纳入26例TKI初治/耐药的晚期HCC患者，包括23例男性和3例女性，其中12例接受了MTL-CEBPA和索拉非尼同步治疗，14例接受MTL-CEBPA和索拉非尼序贯治疗。研究的主要终点是联合治疗的安全性和耐受性，次要终点包括客观反应率和免疫状况分析。

　　结果显示，在TKI初治队列14例可评估的患者中，2例达到CR,3例达到部分缓解（PR），7例疾病稳定（SD）；在TKI耐药队列10例可评估疗效的患者中，9例达到SD.流式细胞仪结果显示，未成熟的CD66+ CD10 -中性粒细胞和髓样来源的抑制细胞的频率显著降低；免疫组化结果发现肿瘤组织活检中M2巨噬细胞显著减少。

　　安全性方面，研究显示最常见的3/4级治疗相关不良反应包括谷草转氨酶升高，谷丙转氨酶升高，贫血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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