DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，DMD由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺乏所导致，这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。DMD的发病年龄通常在3～5岁之间，并且会持续恶化，主要发生于男孩。

　　2016年6月9日，MarathonPharmaceutical向FDA递交了deflazacort（地夫可特）片剂和口服溶液上市申请数据，剂量为0.9mg/kg/日，每日一次。片剂规格包括6,18,30,35mg，口服溶液规格为22.75mg/mL，13ml，20ml/瓶。申报的适应症为DMD。虽然地夫可特和泼尼松没有被正式批准用于治疗DMD，但是美国神经病学会（AAN）和疾病控制中心（CDC）指导原则都推荐糖皮质激素作为DMD患者改善肌肉强度和功能的一线治疗，临床也常超说明书使用来延缓肌肉强度丧失。

　　体外研究表明地夫可特在血浆乙酰水杨酸酯酶作用下快速转化为活性形式21-desDF1，然后由CYP3A4作用转化为其他代谢物质。临床研究表明6β-OH-DFZ是主要代谢物（代谢物质III）约占总体的27% 。文献资料报道代谢物V（分子量417）也是主要循环代谢物，占总体的25%。但是文献报道中没有对代谢物V的结构组成尚不清楚，而且申请人没有在后续的临床药理研究中对代谢物V进行测定。

　　MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估地夫可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。受试者随机接受地夫可特0.9/mg/kg/天，或1.2/mg/kg/天，泼尼松0.75 mg/kg/天，和安慰剂。地夫可特两个剂量组均较安慰剂组有显著改善。MP-104-NM-002是一项支持性研究评价地夫可特在5-11岁DMD男性患者的疗效（n=38）。受试者服用地夫可特2mg/kg，隔日给药，或者安慰剂。与安慰剂组相比地夫可特组在6个月时肌力提高（LS平均改变0.57），安慰剂组（LS平均改变-0.64，p=0.019）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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