培米替尼Pemazyre/Pemigatinib适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者，是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。培米替尼Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。培米替尼Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
2021年，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。这项临床研究共纳入了146名患者，其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。
试验结果显示，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。
而以往的二三线治疗中，胆管癌患者的历史平均生存期为仅为6到7个月，这也就是说，二线治疗方案使用培米替尼治疗，患者的生存期延长了4倍还多。另外，研究过程中在使用培米替尼治疗时，没有发现不可控的不良反应，且大多数的不良事件严重程度仅为1级或2级。总之，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 培米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/
添加康必行顾问，想问就问
