胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高,手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移,失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者,一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨,其疗效差强人意,总生存期小于1年。
FGFR基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中,主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化引起的FGFR信号异常。成纤维细胞生长因子受体信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。包括培米替尼在内的选择性FGFR抑制剂的早期临床研究结果显示,该类药物具有可耐受的安全性,在存在FGF/FGFR变异受试者中具有临床获益的初步迹象。
是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2020年4月美国食品药品监督管理局(FDA)批准Incyte公司培米替尼用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌(通过FDA批准的检测方法确认)。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。在日本,培米替尼被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌(BTC)并在化疗后恶化的患者。在欧洲,培米替尼被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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