老年急性髓系白血病（AML）患者亟需有效的治疗方法。一项早期研究结果表明，Venetoclax(维奈托克)联合低甲基化药物（地西他滨或阿扎胞苷）在这类患者中表现出非常显著的疗效。这一结果为老年AML的治疗需求带来了希望。该研究纳入了年龄超过65岁的初诊急性髓系白血病（AML）患者，预计寿命至少12周，并且均被评估为不适合标准诱导方案。排除有高危细胞遗传学或中枢神经系统受累者。

　　这项研究包括一个剂量递增阶段，纳入三组（A、B、C）患者——每组患者分为四个剂量组，每组至少3例患者。维奈托克在第2天以起始剂量给药，之后剂量按规定爬坡式递增，直至达到最终剂量。1-4组：维奈托克起始剂量分别为20 mg，50 mg，100 mg，100mg，第2天；最终剂量分别为400 mg，800 mg，800 mg，1200 mg，第6天；之后以最终剂量给药；28天为1周期。

　　A组中，每周期的第1-5天，静脉注射地西他滨20 mg/m2 ；B组中，每周期的第1-7天，静脉或皮下注射阿扎胞苷75 mg/m2。治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒副反应。C组研究的是药物相互作用，评估了维奈托克venetoclax加泊沙康唑（抗真菌药）联合地西他滨的疗效。

　　所有患者均接受抗肿瘤溶解综合征的预防治疗，在服用维奈托克前72小时开始；同时也都接受了支持治疗，并且都能按照制度协议接受预防性抗真菌药。主要研究终点是安全性、药代动力学以及确定该研究第2阶段的维奈托克剂量。

　　据研究作者报道，维奈托克venetoclax在老年AML患者中耐受性良好，早期死亡率低。A组和B组的患者表现出相似的安全性。30天和60天的死亡率分别为7%和16%，死亡与脓毒症、菌血症、肺部感染和呼吸衰竭等原因有关。据Pollyea博士等人报道，这些死亡率低于同类患者接受强化治疗时的死亡率，与地西他滨或阿扎胞苷单药治疗时相近。

　　最常见的3/4级不良反应包括血小板减少（47%）、发热性中性粒细胞减少（42%）和中性粒细胞减少（40%），与51%的患者剂量中断有关。A、B、C三组中分别有17%、14%和8%的患者因不良反应降低维奈托克剂量。最常见的治疗相关不良反应包括1/2级胃肠道反应、血细胞减少。值得注意的是，患者接受1200 mg 维奈托克治疗时有频繁的胃肠道反应，包括恶心（82%）、腹泻（64%），便秘（55%）和呕吐（45%），这限制了连续加药，导致剂量减少和中断。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷能有效安全的治疗急性髓性白血病？

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