血小板是骨髓中产生的无色细胞，帮助在血管中形成血凝块，防止出血。血小板减少症是血液中的循环血小板数低于正常数量的一种病症。当患者的血小板数有中度或重度减少时，可能会发生严重甚至危及生命的出血，特别是在实施侵入性手术过程中。严重血 小板减少症患者通常需要在手术前接受血小板输注，以增加血小板计数。
阿伐曲泊帕（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首个血小板生成素（TPO）受体激动剂。能模拟TPO的作用，它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格，治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。
阿伐曲泊帕的安全性和有效性在两项试验（ADAPT-1和ADAPT-2）中得到了验证。这些研究共包含435名慢性肝病和严重血小板减少症患者，他们将接受通常需要输注血小板的手术。这些试验评估了两个剂量水平的口服与安慰剂相比治疗5天的效果。结果显示，与安慰剂组相比，两种剂量水平的组有较高比例的患者具有增加的血小板计数，并且不需要在手术当天和治疗后7天内接受血小板输注或任何救援治疗。最常见的副作用有发烧、胃（腹）痛、恶心、头痛、疲劳和手足肿胀（水肿）。
“具有低血小板计数和需要手术的慢性肝病患者的出血风险增加，”FDA药物评估与研究中心肿瘤学卓越中心主任兼血液学和肿瘤学产品办公室代理主任说：“阿伐曲泊帕被证明可以安全地增加血小板计数。这种药物可能会减少或消除对血小板输注的需求，（血小板输注）可能增加感染和其它不良反应的风险。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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