欧盟已批准达希纳（尼洛替尼）用于治疗新近确诊的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期儿童患者以及对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 儿童患者。达希纳是目前欧盟批准用于治疗 Ph+ CML-CP 儿童的唯一一个第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），这一批准决定基于欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）2017 年 9 月 14 日发布的肯定评价，并适用于所有欧盟成员国。

　　CML 是一种患者体内产生恶性白细胞的癌症。几乎所有的 CML 患者都会出现一种被称为费城染色体的异常染色体，这种异常染色体会生成 BCR-ABL（一种蛋白质）。BCR-ABL 则会引起恶性白细胞增殖。全球范围内，CML 占所有成人白血病病例约 10% 到 15%，发病率为每年 1 至 2 例/10 万人。

　　本次适应症范围扩大是基于两项在Ph+CML-CP儿童患者中应用达希纳（尼洛替尼）的前瞻性研究，这些研究均为EMA认可的“儿童调查计划”的组成部分，共69名儿童患者接受尼洛替尼治疗，这些儿童患者的年龄范围为2岁至18岁，均是新近被确诊为Ph+CML-CP的患者或对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者。在新近被确诊为CML的患者中，第12个治疗周期时的主要分子应答（MMR；BCRABL/ABL≤0.1%国际量表[IS]）比例为60.0%（95%置信区间[CI]：38.7，78.9），有15名患者达到MMR.在对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者中，第12个治疗周期时的MMR比例为40.9%（95%CI:26.3，56.8），有18名患者达到MMR.在新近确诊为CML的患者中，第12个治疗周期时的累积MMR比例为64.0%。在对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的患者中，第12个治疗周期时的累积MMR比例为47.7%。

　　在儿童患者中观察到的不良反应与在成人患者基本一致，但高胆红素血症除外（3/4级：13.0%），即血液中胆红素水平过高；另外，与成人患者相比，儿童患者发生转氨酶升高的比例更高（AST3/4级：1.4%，ALT3/4级：8.7%）。在两项研究中，未报告在治疗期间或治疗停止后发生死亡的病例。

　　这是达希纳系列注册研究中最新的里程碑事件。此前六月，诺华达成了针对Ph+CML患者的一个重要里程碑：达希纳成为首个也是唯一一个在欧盟说明书以及世界各地其他几种说明书中包括以下信息的TKI:可在一线治疗及伊马替尼转换治疗后停药Ph+CML-CP成人患者。诺华将继续致力于通过科学与创新转变CML患者的生活和未来。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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