研究首要评估指标为无复发生存率(RFS),次要评估指标包括OS、24个月RFS、24个月OS、移植物抗宿主疾病(GvHD)发病率等。在纳入的83例患者中,男性41例,中位年龄54岁,中位白细胞计数4.88*10^3/mL,中位血小板计数142.0*10^3/mL.FLT-ITD检测结果统计上,阳性7例(8.43%),阴性68例(81.93%),结果缺失8例(9.64%)。
在中位随访41.8个月内,索拉非尼治疗组中位RFS未达到,而对照组RFS为30.9个月。治疗组与对照组的复发或死亡风险比(HR)为0.39.治疗组预估24个月RFS为85.0%,而对照组为53.3%,相应的复发或死亡风险比为0.256.而在整体OS统计上,两组均未达到,治疗组与对照组的死亡风险比为0.52.在预估24个月OS统计上,治疗组与对照组分别为90.5% vs 66.2%,相应的死亡风险比为0.241.
移植时疾病活跃、或HCT前后呈微小残留病(MRD)阳性均与HCT后肿瘤复发和死亡的高风险存在显著相关性。MRD阴性者可从索拉非尼维持疗法获得最大临床获益。对照组12例MRD阴性患者中,5例出现复发;而治疗组9例MRD阴性者无复发或死亡。
在治疗安全性统计上,索拉非尼的毒副反应通常可耐受,21例(48.4%)患者接受了索拉非尼减量给药,9例(22.0%)患者因药物不良反应而中断治疗。最常见的3级以上不良反应事件为急性和/或慢性GvHD,治疗组32例(76.8%),而对照组23例(59.8%)。治疗组中,其他常见的3级以上不良反应还包括感染(26.2%,11例)、胃肠道毒性反应(14.3%,6例)、电解质紊乱(14.3%,6例)以及皮肤毒性反应(11.9%,5例)。此外,16例死亡患者中仅2例死亡原因与AML无关,且均发生在对照组。
综上研究人员认为,索拉非尼的靶向维持疗法能够显著改善AML造血干细胞移植后的治疗效果,可作为临床治疗的新选择。对于后续研究设计,研究人员将进一步探究FLT3特异性TKIs的治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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