BRAF基因突变在大约5%的胆道肿瘤中被报道。与无BRAF V600E突变的肝内胆管癌患者相比，BRAF V600E突变的肝内胆管癌肿瘤分期更高，淋巴结受累率更高，长期总体生存率更差。达拉非尼(BRAF抑制剂)联合曲美替尼(一种MEK抑制剂)在几种BRAF V600E突变的癌症中显示出活性，因此，研究人员开展了一项研究，旨在评估达拉非尼+曲美替尼（“D+T”）联合治疗BRAF V600E突变胆道癌的活性和安全性。

　　这是一项II期、开放标签、单臂、多中心研究，共纳入43例BRAF V600E突变的胆道肿瘤患者。所有患者均接受达拉非尼（每次150mg,每日两次）+曲美替尼（每次2mg,每日一次）治疗。主要研究终点为客观反应率（ORR），次要终点为无进展生存期（PFS）、持续反应时间（DOR）、总生存期（OS）和安全性。

　　研究结果：ORR（研究者 vs 独立审查委员会）：51% vs 47%，两组均为PR.1例患者在治疗后接受了胆囊切除术、肝切除术和淋巴结清除术。经研究人员回顾，该患者为部分反应，术前目标病灶最大缩小41%。DCR:91% vs 82%；mPFS:9个月（95% CI 5–10），6个月PFS率为63%，12个月为30%，24个月为8%；mOS:14个月（95% CI 10–33），6个月OS率为84%，12个月为56%，24个月为36%。mDOR:9个月，有13名(59%)患者的反应持续超过6个月，7名患者的反应持续超过12个月。

　　安全性：17例(40%)患者发生严重不良事件；9人(21%)有治疗相关的严重不良事件(最常见的是发热，有8例)。2名(5%)患者死于败血症，但被认为与研究治疗无关。没有与治疗相关的死亡报告。据研究人员所知，此项研究是首次对联合使用BRAF和MEK抑制剂治疗的BRAF V600E突变的胆道癌患者进行前瞻性分析。达拉非尼+曲美替尼联合治疗在这一患者群体中显示了良好的活性，并且具有可管理的安全性。可以作为该患者群体的一种治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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