2022年2月9日，依维替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），为该患者人群提供了新的精准治疗选择。

　　白血病是一种异质性疾病，其发病涉及多种染色体异常和基因突变，这些突变影响不同功能类别的基因，并随着时间的推移而导致疾病的发生。因此，高效精准的基因突变筛查方法至关重要，了解白血病的基因突变情况可以为患者的靶向治疗、危险分层和临床护理提供依据。目前常见的为二代测序（NGS）技术，尤其二代测序技术联合靶向测序技术将大大提高基因突变的检出率。与经典遗传学认为的“遗传的分子基础是核酸”相比，表观遗传学认为DNA、组蛋白、染色质水平的修饰也会造成基因表达模式的可遗传的变化。研究表明，表观遗传靶点和肿瘤学研究密切相关，并且在代谢、神经、炎症和心血管性疾病的治疗中具有一定潜力影响。

　　异柠檬酸脱氢酶（IDH）是参与细胞能量代谢的三羧酸循环中的限速酶，催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸及CO2.人体中有3种IDH酶，分别是细胞质中的NADP-IDH1，线粒体中的NADP-IDH2和NAD-IDH3.

　　肿瘤细胞中IDH突变(IDH1m和IDH2m)会导致其正常功能缺失，并将α-KG转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸(2HG)，2HG在突变的肿瘤细胞中累积，导致DNA或组蛋白过甲基化。IDH抑制剂通过作用于肿瘤细胞中的IDH突变位点，使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。IDH抑制剂根据作用靶点分为IDH1抑制剂、IDH2抑制剂和IDH1/IDH2抑制剂三种。

　　依维替尼是全球首个针对IDH1突变的口服靶向药物，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。2018年，依维替尼在美国获FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者，这也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。目前，在国内外也开展了相当多的依维替尼相关临床研究，其疗效和安全性均得到验证。在依维替尼一线治疗R/R AML患者的研究中，也证实依维替尼可大幅度提高患者的生存率，能够为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：IDH1突变新药艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)可以治疗多种癌症？

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