吉列替尼Xospata是一种激酶抑制剂,可以抑制多种受体酪氨酸激酶,包括FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的小分子,另外Xospata还显示出可以抑制外源表达FLT3的细胞(包括FLT3-ITD,酪氨酸激酶结构域突变(TKD)FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y)抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力,靶向与FLT3+AML细胞,减少白血病细胞的数量,使健康的血细胞再次发育,为更多的健康血细胞营造空间。
参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者,他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应(复发/难治性)。他们被随机分配到吉列替尼 Gilteritinib治疗或标准化疗组。接受吉列替尼 Gilteritinib治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长(中位总生存时间为9.3个月对5.6个月),而且更有可能实现完全缓解,白细胞计数全部或部分恢复正常水平(接受吉列替尼 Gilteritinib治疗的患者占34%,接受化疗的患者占15%)。
对于吉列替尼 Gilteritinib组,最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少,贫血和血小板计数低,大约有11%的患者因副作用而停用吉列替尼 Gilteritinib。总的来说,与标准化疗相比,吉列替尼 Gilteritinib治疗增加了近4个月的中位总生存期,而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。
2018年11月,美国FDA根据该试验应答率的中期结果,批准吉列替尼 Gilteritinib治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时,FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。新的试验结果喜人,证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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