BRCA基因在调节人体细胞的复制、遗传物质DNA的损伤修复、细胞的正常生长方面有重要作用，能抑制恶性肿瘤的发生；而BRCA基因突变可能引发某些癌症，比如卵巢癌。芦卡帕尼（Rubraca/rucaparib）是一种聚腺苷二磷酸-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可阻断修复受损DNA的酶。这种酶受到阻断，可能会阻止携带BRCA基因突变的癌细胞进行DNA修复，从而促使癌细胞死亡并减缓或抑制肿瘤的生长。
芦卡帕尼（Rubraca/rucaparib）作为单药，适用于：1、治疗具有BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者，患者既往应接受过不少于两种化疗方案的治疗。医务人员应通过FDA批准的FoundationFocusCDxBRCA测试（由FoundationMedicineInc.提供）筛选适合使用该药物的患者。大约15％至20％的卵巢癌患者携带突变的BRCA基因。2、复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者的维持治疗，患者既往接受含铂类药物化疗，并处于完全缓解或部分缓解状态。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准芦卡帕尼（Rubraca/rucaparib）用于BRCA基因突变的卵巢癌的三线治疗，该批准基于两项单臂（无对照）、开放标签临床试验，即Study 10（NCT01482715）和ARIEL2（NCT01891344）。这些研究共涉及106名具有BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者，这些患者既往接受过至少两种不同化疗方案的治疗，但治疗过程中或者之后发生疾病进展。研究者使用FDA批准的FoundationFocus CDxBRCA检测方法，对患者的肿瘤组织进行诊断，96%的受试者被证实存在BRCA基因突变 [2]。所有入组患者均接受单药芦卡帕尼（Rubraca/rucaparib）进行治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
疗效结果的衡量指标包括客观应答率（ORR）和持续缓解时间（DOR）。客观应答率：54％ [95％CI:44,64]，9％患者完全缓解。中位持续缓解时间：9.2个月 [95％CI:6.6,11.6]。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准芦卡帕尼（Rubraca/rucaparib）适用于复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者（铂类药物化疗后应完全或部分缓解）的维持治疗。该项批准基于一项多中心、双盲临床试验，即ARIEL3（NCT01968213）。 该研究的受试者为564名对铂类药物治疗有反应的患者。 患者随机分组，治疗组患者每人每天口服芦卡帕尼（Rubraca/rucaparib）片剂治疗，600mg/次，2次/日（n=375）；对照组患者每人每日口服对应安慰剂（n=189）。患者持续接受治疗直至疾病进展或出现不可耐受的药物毒性。
疗效结果的衡量指标包括所有患者和两个亚组的疾病无进展生存时间，两个亚组分别为同源重组缺陷组（HRD组）和BRCA基因突变组（ tBRCA组）。
中位疾病无进展生存时间：所有患者芦卡帕尼治疗组：10.2个月，安慰剂组：5.4个月；同源重组缺陷组（HRD组）：芦卡帕尼治疗组：13.6个月，安慰剂组：5.4个月；BRCA基因突变组（ tBRCA组）：芦卡帕尼治疗组：16.6个月，安慰剂组：5.4个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：芦卡帕尼/卢卡帕尼(RUBRACA)用于维持治疗复发性卵巢癌临床疗效如何？
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