近日，FDA授予卡那单抗突破性治疗药物资格，可治疗3种罕见的周期性发热综合征—肿瘤坏死因子受体相关性周期综合征，高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症和家族性地中海热。
卡那单抗获得突破性治疗药物资格的依据是：卡那单抗（诺华公司）3期临床试验结果。据报道，自身炎症性疾病可能会导致关节疼痛，肿胀，皮疹甚至危及生命。目前，获批的治疗家族性地中海热的药物只有秋水仙碱。
卡那单抗的获批，为多数病人带来了新的希望，包括受该类疾病困扰但治疗选择有限的儿童。可显著改善罕见疾病患者的生活质量。卡那单抗早在2009年就已经获批用于cryopyrin相关性周期综合征，穆-韦二氏综合征和家族性冷自身炎症综合征的治疗。2013年，获批用于2岁或以上全身型幼年特发性关节炎患者的治疗。
卡那单抗是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体，靶向抑制白细胞介素-1β(IL-1β)，这是人体免疫系统防御的一个重要组成部分。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中发挥着关键作用。Ilaris通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间，从而抑制因过量产生造成的炎症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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