得益于前期研究积累，AML治疗药物近十年来取得了突破式发展。多个新发现的AML基因突变被证实可以成为有效的治疗靶点，比如IDH1、IDH2 、FLT-3等突变，也研究出相对应的靶向药物。

　　首先，精准治疗的重要前提是对AML有精确的认识，即通过精确检测、精准诊断，从而精确识别AML相关的基因突变，找到可以精准治疗的靶点。如今，国内外NGS已得到广泛开展，“套餐式检测”覆盖了AML治疗相关的已知基因突变，且能检测其突变频率，为精准诊断提供了便捷。其次，为了更好地应用AML靶向药物，可以考虑将靶向治疗与其他治疗方式“有机结合”。靶向药物联合治疗讲求“由弱到强、由易到难”的原则。目前，对于不耐受强化疗的AML患者，通常联合抑制性较轻的药物，如去甲基化治疗，已经取得了显著疗效；而对于适合强化疗的患者，靶向治疗联合化疗或许是未来的探索方向。针对不同的突变靶点，可以将不同作用机制的靶向药物与不同的化疗药物进行联合，或许可以产生协同作用。同时，联合治疗也需要关注联合方案的毒性，保证提高疗效的同时不增加新的毒性。

　　最后，无论是化疗还是靶向治疗，现有的治疗手段都是追求抑制或杀灭白血病细胞。IDH1抑制剂依维替尼作用机制独特，可以特异性抑制IDH1突变酶（IDH1是参与三羧酸循环的重要代谢酶）。依维替尼通过抑制白血病细胞的异常代谢途径，影响其下游的表观遗传学调节，从而发挥作用；另一方面，依维替尼可诱导白血病细胞的正常分化，这也是有别于其他靶向药物的重要特征。正如APL的诱导治疗，依维替尼也展现出了有别于APL治疗的诱导分化作用。

　　因此，依维替尼作用机制独特、副作用轻微。以精准检测、精准诊断为前提，依维替尼单药或联合其他药物治疗，将为IDH1突变的AML患者提供很好的治疗方案。对于不适合强化疗的新诊断IDH1突变AML，刚才已经提到，AGILE研究证实了依维替尼联合阿扎胞苷的显著疗效与出众安全性，我国也有多家医学中心参与该研究、有多名患者入组。

　　对于IDH1突变的复发难治性AML，我们中心牵头的中国桥接研究取得了积极结果：依维替尼单药治疗，36.7%的患者获得完全缓解（CR），这是一个相当高的比例，90.9%的患者12个月时持续缓解状态。患者的血液学指标在原始细胞下降的同时即可获得恢复，且安全性出色。

　　IDH1突变靶点是AML治疗中的难点及急需治疗靶点，因此IDH1抑制剂依维替尼也被列入了我国急需药品目录中，CDE也批准了依维替尼的上市。基于前期出色的临床研究及药物可及性，目前中华医学会、中国抗癌协会、中国临床肿瘤学会的诊疗指南均推荐依维替尼±去甲基化药物用于IDH1突变AML患者治疗，这将为患者带来获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/艾伏尼布(TIBSOVO)显著改善了胆管癌患者的无进展生存期？

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