2019年4月16日,北京大学血液病研究所副主任医师王峰蓉为一位非霍奇金淋巴瘤患者开出了普乐沙福(Plerixafor Injection)在中国的第一张处方。这意味着,通过显著提高造血干细胞采集成功率,普乐沙福将使更多中国患者获得移植机会,而自体移植为患者提供了获得治愈的可能。作为新一代造血干细胞移植动员剂,普乐沙福已于2018年12月获得国家药品监督管理局的审批,与粒细胞集落刺激因子联用,适用于非霍奇金淋巴瘤患者中动员造血干细胞进入外周血,以便于完成造血干细胞采集与自体移植。目前普乐沙福已经在全球50多个国家和地区获得了批准。
“既往临床中接受造血干细胞移植的患者主要选择粒细胞集落刺激因子单药或者联合化疗药物,干细胞采集成功率不高,且副作用较大,很多患者因为采集不到足够的干细胞数量无法进行移植,或者移植后出现感染、造血恢复不良等并发症。作为临床医生,我们很高兴看到中国自体造血干细胞移植患者能够在第一时间接受国际最前沿的治疗,满足更多患者的临床需求。”王峰蓉主任表示。
淋巴瘤是最常见的血液系统恶性肿瘤之一,死亡率在我国居民各类癌症中排名第10位。淋巴瘤主要分为霍奇金淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤(NHL),其中非霍奇金淋巴瘤约占90%。该病起病隐匿,临床表现复杂而多样性,淋巴结肿大是最常见的临床表现。在淋巴结肿大之前或同时可出现不同的全身症状,如发热、盗汗、消瘦、皮肤瘙痒等。
近年来,虽然非霍奇金淋巴瘤的治疗已经取得一定进步,但复发难治侵袭性患者依然预后较差,严重影响生活质量。
有效“动员”是非霍奇金淋巴瘤患者进行造血干细胞移植的先决必要条件
北京大学血液病研究所所长黄晓军教授强调:“对于部分非霍奇金淋巴瘤高危及复发难治患者,选择自体造血干细胞移植来重建患者的正常造血和免疫功能,这种治疗方式可显著延长疾病无进展生存期及总生存期,改善患者预后及生活质量。对于要进行自体造血干细胞移植的患者,‘动员’是移植过程中的重要环节,直接决定患者能否进行移植。”
由于造血干细胞在外周血(除骨髓之外的血液)的含量极低,必须使造血干细胞自骨髓释放至外周血,再通过血细胞分离采集技术得到满足自体移植的足量自体造血干细胞,这个过程被称之为“动员”。
黄晓军教授解释,如果把骨髓想象成一个生产造血干细胞的工厂,不使用动员方案,工厂的生产只是正常水平,只能有微弱的造血干细胞游离到外周血;而使用动员剂后,就可以让骨髓内的造血干细胞进行加速生产并溢出到外周血,这样就有机会收集到足够数量的造血干细胞。
普乐沙福联合粒细胞集落刺激因子动员方案可以使更多患者能采集到足够数量的造血干细胞,以最佳数量的造血干细胞进行自体移植,加快造血系统恢复时间,减少输血需求以及感染率、缩短住院时长。目前单药的粒细胞集落刺激因子动员方案达到优质动员的比例仅20%,而联合普乐沙福后,优质动员比例可提高至62%,因此获得了国内外指南的推荐。
哪些患者最适合进行移植?黄晓军教授表示:“自体造血干细胞移植适用于对化疗敏感、年龄相对较轻且体能状态较好的具有不良预后因素的非霍奇金淋巴瘤的一线诱导化疗后的巩固治疗;也适用于一线治疗失败后挽救治疗敏感患者的巩固治疗。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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